Leucovorina e autismo, o que aconteceu com o estudo que virou notícia no mundo inteiro

Leucovorina é o nome do ácido folínico, uma forma ativa da vitamina B9 usada há décadas na oncologia. Ela não é tratamento aprovado para autismo. O maior estudo que sugeria benefício em crianças autistas foi retirado pela própria revista que o publicou, o European Journal of Pediatrics, em 29 de janeiro de 2026, por inconsistências nos dados.

Retirar um estudo não é o mesmo que provar que a substância não faz efeito em ninguém. Significa que aquela pesquisa específica deixou de sustentar a conclusão que circulou pelo mundo, e que a evidência disponível sobre leucovorina no autismo ficou ainda mais fina do que já era.

Resumo rápido

• O estudo original, de Panda e colaboradores, saiu no European Journal of Pediatrics em setembro de 2024, com 77 crianças autistas, e afirmava que 24 semanas de ácido folínico oral reduziam a gravidade dos sintomas em comparação com placebo.
• Dois pediatras do Geisinger College of Health Sciences registraram no PubPeer, em setembro de 2025, que números das tabelas não fechavam. A retratação foi registrada em 29 de janeiro de 2026.
• Em 10 de março de 2026, a FDA aprovou a leucovorina só para deficiência de transporte cerebral de folato (gene FOLR1), condição ultrarrara, e disse não ter dados suficientes para eficácia no autismo (CNN Brasil, 10/03/2026).
• A Academia Americana de Pediatria (AAP), em documento atualizado em 13 de fevereiro de 2026, afirma que a evidência atual é insuficiente para prescrever leucovorina no autismo fora dos casos de deficiência cerebral de folato.
• A Child Neurology Society, em posicionamento de 2026, registra que a leucovorina não é terapia padrão nem baseada em evidência para pessoas autistas.

O que é a leucovorina e por que ela virou assunto no autismo?

A leucovorina, ou ácido folínico, é uma forma reduzida do folato que atravessa a barreira entre o sangue e o cérebro com mais facilidade que o ácido fólico comum. No uso consolidado, ela protege pacientes dos efeitos adversos de quimioterápicos como o metotrexato.

A hipótese que ligou a substância ao autismo é específica, e é onde a confusão começa: existe uma condição rara chamada deficiência cerebral de folato, em que o folato não chega em quantidade adequada ao sistema nervoso central e pode causar sinais parecidos com os do autismo, sem ser autismo. Nesses casos, repor folato na forma ativa faz sentido biológico.

O salto que a divulgação deu foi tratar essa condição rara como se fosse o autismo em geral, quadro do neurodesenvolvimento com centenas de causas diferentes e nenhum mecanismo único. O assunto ganhou o mundo em 22 de setembro de 2025, quando o comissário da FDA, Marty Makary, anunciou em coletiva na Casa Branca a intenção de acelerar mudança na bula da leucovorina (CNN Brasil, 25 de setembro de 2025), e a palavra entrou nos grupos de mensagens de famílias brasileiras a partir daí.

Por que o estudo sobre leucovorina e autismo foi retirado da revista?

Em setembro de 2025, os pediatras Thomas Challman e Scott Myers, do Geisinger College of Health Sciences, publicaram no PubPeer, plataforma onde cientistas comentam publicamente artigos já publicados, que valores das tabelas do estudo não somavam corretamente. A revista procurou os autores, que reconheceram erros nos dados, e a retratação foi registrada em 29 de janeiro de 2026. Nas palavras de Challman ao The Transmitter, a retratação “remove uma parcela significativa da evidência já fraca” que sustentava o ácido folínico como tratamento para autismo. Era um dos poucos ensaios randomizados já feitos com a substância em pessoas autistas, e o maior deles.

Vale registrar o que a retratação não diz: não afirma que houve fraude, não afirma que a substância é perigosa nas doses estudadas e não encerra a linha de pesquisa. O que ela faz é devolver o assunto ao estágio anterior, hipótese em investigação, sem resposta.

A FDA aprovou a leucovorina para autismo?

Não. Em 10 de março de 2026, a FDA aprovou a leucovorina só para deficiência de transporte cerebral de folato associada a variante confirmada do gene FOLR1, doença ultrarrara com menos de 50 casos identificados no mundo. Na mesma decisão, a agência declarou não ter dados suficientes para estabelecer eficácia da leucovorina no autismo de forma ampla (CNN Brasil, 10 de março de 2026). Confirmou o uso na condição rara e deixou o autismo de fora, seis meses depois do anúncio que tinha gerado expectativa. Entre um momento e outro, as prescrições nos Estados Unidos já tinham disparado a ponto de gerar falta do medicamento nas farmácias.

O que a ciência diz sobre leucovorina e autismo

Duas entidades médicas se posicionaram por escrito, dizendo a mesma coisa com palavras diferentes. A Academia Americana de Pediatria (AAP), em documento atualizado em 13 de fevereiro de 2026, conclui que a evidência atual é insuficiente para prescrever leucovorina no autismo na ausência de deficiência cerebral de folato, citando amostras abaixo de 100 pacientes e ausência de ensaios de fase 3 grandes e independentes. A Child Neurology Society, em posicionamento de 2026, afirma que a leucovorina não está indicada para uso rotineiro em autismo, e recomenda sequenciamento genético como primeira linha quando há suspeita de erro no metabolismo do folato.

Há ainda a questão do tamanho do efeito: David Mandell, da Universidade da Pensilvânia, observou que o estudo mais forte disponível mostrava mudança de aproximadamente um ponto numa escala de 60, diferença sem significado clínico perceptível na vida da criança (CNN Brasil, 25 de setembro de 2025).

O médico do seu filho receitou leucovorina, e agora?

Nada neste artigo é orientação para iniciar ou interromper qualquer medicação. Converse com o médico que acompanha seu filho antes de mudar qualquer coisa. Suspender por conta própria um remédio prescrito pode ter consequências que ninguém consegue prever pela internet. Três perguntas ajudam na próxima consulta: qual é a indicação no caso do seu filho (deficiência de folato confirmada por exame ou tentativa terapêutica para sintomas de autismo, são situações diferentes); quais exames sustentam a decisão; e o que será observado, em quanto tempo, com um critério claro para continuar ou parar.

O que muda para uma família no Brasil?

Quase nada, e vale saber isso com antecedência. Não existe no Brasil indicação aprovada de leucovorina para autismo, e o que os grupos de mensagens fazem circular como novidade é a repercussão de um anúncio americano que a própria agência americana não confirmou. O custo não é só financeiro: cada onda de “tratamento novo” ocupa energia de famílias que já administram fila de terapia e negativa de plano. No Brasil, o Mapa Autismo Brasil, levantamento do Instituto Autismos com 23.632 respostas em 2025, registrou que 56,5% das pessoas autistas recebem no máximo duas horas semanais de terapia. É esse o gargalo que decide o dia a dia da maioria das famílias.

Se você chegou aqui procurando por onde começar de verdade, os artigos sobre o que é autismo e sobre como funciona a terapia ABA cobrem o terreno com mais retorno prático que qualquer notícia de remédio.

Perguntas frequentes

Leucovorina cura autismo?

Não. Não existe medicamento aprovado para tratar o autismo em si. A leucovorina foi aprovada pela FDA em março de 2026 apenas para deficiência de transporte cerebral de folato ligada ao gene FOLR1, uma condição rara e distinta do autismo.

O estudo retratado significa que a leucovorina não funciona?

Significa que aquele estudo específico deixou de valer como evidência, por inconsistências nos dados reconhecidas pelos próprios autores. A pesquisa sobre ácido folínico em subgrupos continua, sem resposta definida até agora.

O que é PubPeer?

É uma plataforma pública em que pesquisadores comentam e questionam artigos científicos já publicados. Foi por lá que os problemas nas tabelas do estudo da leucovorina vieram à tona, em setembro de 2025.

O que é deficiência cerebral de folato?

É uma condição em que o folato não chega em quantidade adequada ao sistema nervoso central. Pode gerar sinais que lembram autismo, sem ser autismo, e é diagnosticada por investigação médica específica, não por avaliação comportamental.

Meu filho toma leucovorina e parece ter melhorado. Devo parar?

Não pare por conta própria e leve a observação para o médico que acompanha seu filho. Melhoras percebidas podem vir de outras mudanças em curso, do desenvolvimento da criança ou de efeito placebo, e só quem acompanha o caso consegue avaliar isso com você.

Como saber se um tratamento novo tem base científica?

Procure três coisas: ensaio clínico randomizado com número relevante de participantes, replicação por grupos independentes e posicionamento de entidades médicas reconhecidas. Quando uma promessa aparece só na imprensa e não nesses três lugares, ela ainda é hipótese.

O que continua de pé depois dessa história

Se você ouviu falar da leucovorina em um grupo de mães e ficou com esperança, não há nada de ingênuo nisso. Uma agência de saúde de um país inteiro anunciou o assunto em coletiva, e a imprensa do mundo repercutiu. O que sobra de sólido é menos chamativo e mais confiável: avaliação com equipe qualificada, intervenção comportamental aplicada com consistência, comunicação, rotina previsível e acompanhamento médico do que aparecer pelo caminho.

Enquanto a fila da terapia anda, boa parte desse trabalho acontece dentro de casa, na rotina que já existe. O Método C.A.S.A. da Escola do Autismo organiza esse passo a passo para a família aplicar no dia a dia, como complemento da avaliação e da terapia com profissional, nunca como substituto delas.

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Fontes e referências

• European Journal of Pediatrics. Retraction Note: Efficacy of oral folinic acid supplementation in children with autism spectrum disorder: a randomized double-blind, placebo-controlled trial. Retratação registrada em 29 de janeiro de 2026. DOI 10.1007/s00431-026-06769-x. Disponível em: https://link.springer.com/article/10.1007/s00431-026-06769-x
• Panda, P. K. et al. Efficacy of oral folinic acid supplementation in children with autism spectrum disorder. European Journal of Pediatrics, setembro de 2024 (artigo retratado).
• American Academy of Pediatrics (AAP). Frequently Asked Questions for Pediatricians and other Prescribing Pediatric Clinicians: Leucovorin Use in Autism and Cerebral Folate Deficiency. Atualizado em 13 de fevereiro de 2026. Disponível em: https://www.aap.org/en/patient-care/autism/use-of-leucovorin-in-autistic-pediatric-patients/frequently-asked-questions-faqs-for-pediatricians-and-other-prescribing-pediatric-clinicians/
• Child Neurology Society. CNS Statement on Leucovorin Use in Autism and Related Disorders, 2026. Disponível em: https://www.childneurologysociety.org/community/advocacy/position-statements/cns-position-statement-on-leucovorin-use-in-autism-and-related-disorders/
• The Transmitter. Largest leucovorin-autism trial retracted, fevereiro de 2026 (declarações de Thomas Challman e Scott Myers, Geisinger College of Health Sciences).
• CNN Brasil. FDA aprova medicamento leucovorina para doença rara e não para autismo. 10 de março de 2026.
• CNN Brasil. Leucovorina, conheça droga promovida por Trump para tratar autismo. 25 de setembro de 2025 (declaração de David Mandell, Universidade da Pensilvânia).
• Instituto Autismos. Mapa Autismo Brasil (MAB), 23.632 respostas válidas coletadas em 2025. Divulgado por Brasil de Fato em 14 de abril de 2026.

Conteúdo produzido pela equipe editorial da Escola do Autismo com base nos documentos citados em Fontes. Não substitui avaliação, diagnóstico ou acompanhamento profissional. Nenhuma informação deste artigo deve ser usada para iniciar ou interromper medicação. Última atualização: setembro/2026.